FDA توافق على أول علاج على الإطلاق لمرض الوهن العضلي الوبيل للأطفال

وقد تمت الموافقة عليه سابقًا للبالغين المُصابين بداء الميثيلين جلوكوزي (gMG) واضطرابات الدم والجهاز المناعي الأخرى، ليصبح الآن أول علاج مُوجه مُتاح للأطفال بعمر ست سنوات فأكثر المُشخصين بهذه الحالة.

اختراق علمي مدعوم بالبحث

جاءت موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) عقب أبحاث سريرية مكثفة، شملت تجارب أُجريت على البالغين المصابين، وتقييمات سلامة لاحقة على مرضى أطفال، ووفقًا للدراسة، أظهر الأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 12 و17 عامًا والذين تلقوا العلاج نتائج سلامة وفعالية مماثلة لتلك التي أظهرها البالغون، وكانت أكثر الآثار الجانبية شيوعًا هي آلام العضلات والعظام، تُظهر هذه النتائج أن العلاج فعال وجيد التحمل لدى الفئات العمرية الأصغر سنًا، مما يمهد الطريق لاستخدامه على نطاق أوسع بين المرضى الأطفال.

رؤى الخبراء بشأن الموافقة

أشاد الخبراء الطبيون، معتبرين إياه خطوةً ثوريةً في علاج الأمراض العصبية العضلية، وأكدت الدكتورة شارون هيسترلي، كبيرة مسؤولي الأبحاث في جمعية ضمور العضلات، على أهمية هذه الموافقة، قائلةً: “يُمثل هذا تقدمًا هائلاً في علاج الوهن العضلي الوبيل لدى الأطفال، فهو يُضفي راحةً وتفاؤلاً بالغَي الأهمية على العائلات التي تُعاني من هذه الحالة المُعقدة”.

احتياطات الإدارة والسلامة

يُعطى الدواء عن طريق الوريد (IV) لمدة تتراوح بين 35 دقيقة للبالغين وساعة إلى 4 ساعات للأطفال، ونظرًا لآلية عمله، لا يتوفر الدواء إلا من خلال برنامج تقييم المخاطر والتخفيف من حدتها، إذ قد يزيد من خطر الإصابة بعدوى خطيرة، وخاصةً عدوى المكورات السحائية، وللحد من هذا الخطر، يجب على المرضى تلقي لقاح المكورات السحائية قبل أسبوعين على الأقل من بدء العلاج.

ماذا يعني هذا بالنسبة للأطفال المصابين بالوهن العضلي الوبيل

بالنسبة للأطفال الذين يعانون من الوهن العضلي الوبيل ، تُمثل موافقة إدارة الدواء الامريكية نقلة نوعية في إمكانية الحصول على العلاج وفعاليته.